De bewijsbasis onder de loep

Waarom het bewijs opeens ter discussie staat

Wie het niet-schaden-principe serieus neemt, komt onvermijdelijk uit bij de vraag wat er eigenlijk bekend is. Bij transitiezorg voor minderjarigen is die vraag het afgelopen decennium in meerdere landen op dezelfde manier gesteld: door onafhankelijke instanties de literatuur systematisch te laten beoordelen. De uitkomsten van die exercities hebben het beleid in verschillende Europese landen veranderd — en een fel debat opgeleverd over wat je uit zulke beoordelingen mag afleiden.

Wat de reviews concludeerden

De eerste grote herbeoordeling kwam in 2020 van NICE in Engeland, dat de studies naar puberteitsremmers en genderbevestigende hormonen bij jongeren van zeer lage kwaliteit vond volgens de gangbare GRADE-methodiek. In datzelfde jaar stelde de Finse instantie COHERE een richtlijn vast waarin psychosociale ondersteuning de eerste stap werd en hormonale behandeling bij minderjarigen aan strengere voorwaarden werd gebonden. Zweden volgde in februari 2022: de Socialstyrelsen beperkte hormonale behandeling van minderjarigen in beginsel tot onderzoekscontext en uitzonderingsgevallen.

Het meest omvangrijke traject was de Cass Review in Engeland. Onder leiding van kinderarts Hilary Cass werden systematische reviews uitgevoerd door de University of York, gepubliceerd in de vakliteratuur. Het eindrapport van april 2024 concludeerde dat de bewijsbasis voor de gangbare behandelroutes zwak was, dat de diagnostiek onvoldoende gestandaardiseerd was en dat de zorg beter ingebed moest worden in bredere jeugd-ggz. NHS England besloot in maart 2024 puberteitsremmers niet langer routinematig voor te schrijven buiten onderzoeksverband.

Opmerkelijk is dat het oorspronkelijke behandelmodel — het zogeheten Dutch Protocol, ontwikkeld in Amsterdam — juist een zorgvuldig diagnostisch traject als kern had. Een deel van de kritiek richt zich niet op dat model zelf, maar op de manier waarop het internationaal is overgenomen zonder de bijbehorende selectie en begeleiding.

Wat lage bewijskracht wel en niet betekent

Hier gaat het debat vaak mis. Een GRADE-oordeel van lage of zeer lage kwaliteit betekent dat de zekerheid over het effect gering is. Het betekent niet dat is aangetoond dat een behandeling niet werkt. Het onderscheid is fundamenteel: afwezigheid van bewijs is geen bewijs van afwezigheid.

Critici van de reviews voeren daarnaast aan dat GRADE zwaar leunt op gerandomiseerd onderzoek, en dat zulk onderzoek hier praktisch en ethisch moeilijk is — blindering is bij zichtbare lichamelijke effecten vrijwel onmogelijk, en loting tussen wel en niet behandelen stuit op bezwaren. Zij wijzen erop dat veel geaccepteerde behandelingen in de kindergeneeskunde bij dezelfde maatstaf even laag zouden scoren.

Voorstanders van de strengere lijn brengen daartegen in dat juist bij onomkeerbare ingrepen bij minderjarigen de lat hoger hoort te liggen, en dat de praktische bezwaren tegen beter onderzoek geen reden zijn om de onzekerheid dan maar te negeren. Beide argumenten volgen logisch uit hetzelfde niet-schaden-principe; ze verschillen in waar ze de bewijslast leggen.

Geen internationale consensus

Het beeld dat hieruit oprijst is er niet een van wetenschappelijke eensgezindheid. In de Verenigde Staten hielden toonaangevende beroepsverenigingen vast aan hun bestaande standpunten, waarbij de American Academy of Pediatrics in 2023 het eigen beleid bevestigde en tegelijk opdracht gaf tot een eigen systematische review. De WPATH publiceerde in 2022 de achtste versie van haar Standards of Care, die op onderdelen een andere richting kiest dan de Europese herzieningen.

Dat verschillende landen met vergelijkbare literatuur tot verschillende conclusies komen, laat zien dat de discussie niet alleen over data gaat, maar ook over risicohouding: hoeveel onzekerheid is aanvaardbaar, en wie draagt het risico van een fout.

Wat dit betekent voor de praktijk

Voor de individuele patiënt en behandelaar is de belangrijkste consequentie niet welk kamp gelijk heeft, maar dat de onzekerheid eerlijk op tafel hoort. Dat betekent: uitkomsten structureel registreren, langlopende follow-up organiseren, behandelbeslissingen navolgbaar vastleggen en voorlichting geven die de stand van de kennis niet mooier voorstelt dan hij is. Dat zijn precies de maatregelen die het niet-schaden-principe voorschrijft wanneer de bewijsbasis dun is — ongeacht welke kant men in het debat kiest.